Deček Jaka FOTO: POP TV Konzilij je menil, da v tem primeru niso izpolnjeni vsi pogoji iz zakona o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni. Navedli so, da je za zdravljenje Duchennove mišične distrofije v EU od junija 2025 odobreno zdravilo duvyzat (givinostat), ki dokazano upočasni napredovanje bolezni. “Glede na v znanstveni literaturi objavljene rezultate z gensko terapijo z zdravilom elevidys v ZDA pa izhaja, da je bilo zdravilo preizkušano v raziskavi tretje faze EMBARK, v katero je bilo vključenih 125 dečkov.
Rezultati raziskave so bili objavljeni jeseni 2024, primarni cilj raziskave ni bil dosežen, saj v 52 tednih po uvedbi zdravljenja med skupino otrok, ki je prejela gensko zdravilo elevidys in tistimi, ki so prejeli placebo, ni bilo statistično pomembne razlike v g
